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[19-3-2011]
Nuova strategia per la terapia genica della Duchenne Muscular Dystrophy
La Distrofia Muscolare Duchenne (DMD) è la patologia muscolare più comune nell’infanzia, caratterizzata da riduzione della massa muscolare, stanchezza, miocardiopatia, crescita ritardata. DMD è causata da mutazioni genetiche, che a tutt’oggi non è stato possibile correggere in modo sicuro ed efficace.
Una tecnologia particolarmente promettente è basata sulla ricombinazione omologa HR (Homologous Recombination) che è nota come gene targeting, ma che fino a oggi non è stato possibile applicare in un contesto terapeutico. Una tecnologia recente, messa a punto in questo progetto, ha cambiato queste aspettative. Fondendo i multiple engineered zincfinger DNA-bindingdomains con un non-specific nuclease domain, vengono generate le cosiddette nucleasi ZFNs. Queste possono essere progettate in modo tale da introdurre un DNB (Double Strand Brand) nella posizione desiderata, per stimolare il gene targeting (da 100 a 10.000 volte) attivando vie di riparazione del DNA.
Queste interruzioni mirate nel DNA possono essere manipolate sia per favorire la sostituzione delle mutazioni che causano la malattia con una sequenza di DNA normale o corretta, sia per distruggere il gene correlato alla malattia, espressione di una proteina troncata o non funzionale. Si ritiene che la correzione del gene mediata da ZFN permetterà al gene corretto di esprimersi nel suo contesto cromosomico naturale, affrontando in maniera innovativa la riparazione delle mutazioni della sequenza del DNA responsabile della malattia.
Questa tecnica è confortata da studi recenti, che mostrano come due ZFN autonomi possano operare cancellazioni in posizioni predefinite del genoma. Questo progetto può avere un rilevante impatto economico e sociale, aprendo nuove prospettive alla correzione di mutazioni (duplicazioni) che sono all’origine di molte gravi malattie, quali il morbo Charcot- Marie-Tooth.
Fonte http://www.galileonet.it/articles/4d8366ca72b7ab3f000000eb



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